شناخت دارو: عبارت است از گالسیداز بتا نوعی آنزیم نوترکیب آلفا گالاکتوزیداز-A است که برای هیدرولیز GL-3 و سایر گلیکواسفنگولیپیدها لازم می باشد. این دارو جهت درمان بیماری فابری استفاده می شود.

دسته دارویی:

• آنزیم

فارماکولوژی و مکانیسم اثر دارو:

• آگالسیداز بتا نوعی آنزیم نوترکیب آلفا گالاکتوزیداز-A است که برای هیدرولیز GL-3 و سایر گلیکواسفنگولیپیدها لازم می باشد. این ترکیبات ممکن است (بیش از سالها) در بافت بیماران مبتلا به بیماری فابری( Fabry disease )تجمع یابند و منجر به عوارض کلیوی و قلبی -عروقی شود. در مطالعات بالینی با مدت زمان محدود ، اشاره شده است که باعث کاهش اجزای بافت یک اسفنگولیپید کلیدی (GL-3) می شود. اعتقاد بر این است که جایگزینی طولانی مدت  این آنزیم ممکن است منجر به کاهش بروزعلائم بالینی نارسایی کلیوی ، کاردیومیوپاتی و سکته مغزی را شود. با این حال ، رابطه بین کاهش تظاهرات بالینی هنوز ثابت نشده است.حجم توزیع: حجم توزیع در کودکان: 247 تا 1097 میلی لیتر به ازای هر کیلوگرم؛ بزرگسالان: 81 تا 570 میلی لیتربه ازای هر کیلوگرم، کلیرانس: کودکان: 1.1 تا 5.8 میلی لیتر / دقیقه / کیلوگرم؛ بزرگسالان: 0.8 تا 4.9 میلی لیتر / دقیقه / کیلوگرم، نیمه عمر حذف: وابسته به دوز: کودکان: 86 تا 151 دقیقه؛ بزرگسالان: 45 تا 119 دقیقه.

اشکال دارو:

• ویال تزریقی

مقدار مصرف صحیح:

• دوز معمولی بزرگسالان برای بیماری فابری: 1 میلی گرم به ازای هر کیلوگرم از طریق تزریق وریدی هر 2 هفته. میزان تزریق اولیه نباید بیش از 0.25 میلی گرم در دقیقه (15 میلی گرم در ساعت) باشد. هنگامی که تحمل به تزریق به خوبی برقرار شود ، ممکن است با هر تزریق بعدی سرعت تزریق را در مقادیر 0.05 تا 0.08 میلی گرم در دقیقه افزایش دهد. حداکثر سرعت تزریق (وزن کمتر از 30 کیلوگرم): 0.25 میلی گرم در دقیقه. حداقل مدت زمان تزریق (وزن 30 کیلوگرم یا بیشتر): 1.5 ساعت (بر اساس تحمل فرد بیمار)
• دوز معمولی کودکان برای بیماری فابری: 8 سال یا بالاتر: 1 میلی گرم به ازای هر کیلوگرم از طریق تزریق IV هر 2 هفته، میزان تزریق اولیه نباید بیش از 0.25 میلی گرم در دقیقه (15 میلی گرم در ساعت) باشد. هنگامی که تحمل به تزریق به خوبی برقرار شود ، ممکن است با هر تزریق به تدریج سرعت تزریق در مقادیر 0.05 تا 0.08 میلی گرم در دقیقه افزایش یابد. حداکثر سرعت تزریق (وزن کمتر از 30 کیلوگرم): 0.25 میلی گرم در دقیقه، حداقل مدت زمان تزریق (وزن 30 کیلوگرم یا بیشتر): 1.5 ساعت (بر اساس تحمل فرد بیمار).
• نظرات: قبل از تزریق ، ضد عفونی کردن محل تزریق توصیه می شود. آنتی هیستامین ها باید در بیمارانی که دارای واکنش حساسیتی مرتبط با تزریق هستند نیز داده شود. برای بیمارانی که تست پوستی مثبت داشتند ، برای تجویز مجدد به بخش تنظیم دوز مراجعه کنید.

عوارض جانبی دارو:

• تاری دید، درد یا ناراحتی در قفسه سینه، گیجی، سرفه های خلط دار، مشکل در تنفس، مشکل در حرکت، گیجی، خستگی، غفلت یا سرگیجه هنگام بلند شدن ناگهانی از حالت دراز کشیده یا نشسته، احساس غیر عادی لرزو سرما، سردرد، کهیر یا تاول، ضربان قلب نامنظم، خارش، درد مفاصل، درد یا گرفتگی عضلانی، درد یا سفتی عضلانی، عصبی بودن، درد، ضربان در گوش، قرمزی پوست، تنگی نفس، بثورات پوستی، دل درد، تعریق، تورم مچ پا ،و یا پاها، مفاصل متورم، سفتی در قفسه سینه، خستگی یا ضعف غیرمعمول، خس خس سینه، عوارضی که بروز آن مشخص نیست: کدر یا خون آلود بودن ادرار، کاهش برون ده قلبی، مشکل در تکلم، دید مضاعف، احساس حرکت مداوم از خود یا محیط اطراف، فشار خون بالا، عدم توانایی در حرکت دادن بازوها ، پاها یا عضلات صورت، عدم توانایی صحبت کردن، عدم وجود فشار خون یا نبض، از دست دادن جزئی شنوایی، ضربان یا نبض سریع، مشکلات مربوط به کنترل عضلات یا هماهنگی، احساس چرخش، راه رفتن لرزان و ناپایدار، گفتار آهسته، توقف قلب، تورم صورت، تورم لب یا گوش، گرفتگی گلو، لرزش، بیهوش.

تداخلات دارویی:

• کلروکین , آمیودارون , جنتامایسین , میگالاستات.

موارد منع مصرف:

• ازدیاد حساسیت به این دارو و ترکیبات آن.

شرایط نگهداری:

• در مکانی خشک و خنک به دور از نور خورشید و دسترسی کودکان نگهداری شود.

نکات مهم:

• نگرانی های مربوط به عوارض جانبی: آنافیلاکسی / واکنش های آلرژیک: واکنش های آلرژیک شدید که تهدید کننده زندگی نیز هستند همراه با مصرف این دارو گزارش شده است. واكنشها ممكن است شامل آنژیوادم ، برونكواسپاسم ، ناراحتی در قفسه سینه ، سوء هاضمه ، تنگی نفس ، گرگرفتگی ، افت فشار خون ، احتقان بینی ، خارش ، بثورات و كهیر باشد. در صورت بروز واکنش شدید ، تزریق را متوقف کنید. حمایت فوری پزشکی باید به راحتی در دسترس باشد. در صورت تجویز در بیمارانی که سابقه حساسیت آنافیلاکتیک یا شدید را دارند ، احتیاط استفاده کنید.
• تشکیل آنتی بادی: ایجاد آنتی بادی IgG رایج است و در طی 3 ماه از شروع درمان مشاهده شده است. برخی از بیماران همچنین ممکن است آنتی بادی IgE یا واکنش پوستی ایجاد کنند.انجام تست IgE را در بیماران با واکنش آلرژیک در نظر بگیرید.
• واکنشهای مربوط به انفوزیون: واکنشهای مرتبط با انفوزیون شایع بوده و ممکن است شدید باشد (لرز ، استفراغ ، افت فشار خون ، پارستزی). پیش درمانی با داروهای ضد تب و آنتی هیستامین ها توصیه می شود. برای کاهش واکنشهای تزریق ، سرعت انفوزیون را کاهش دهید ، به طور موقت تزریق را قطع کنید ، و یا داروهای ضد تب ، آنتی هیستامین ها و یا استروئیدهای اضافی را تجویز کنید. قطع فوری تزریق باید برای واکنش های شدید در نظر گرفته شود. پشتیبانی پزشکی مناسب برای مدیریت واکنشهای مرتبط با انفوزیون باید به آسانی در دسترس باشد. دربیمارانی که سابقه واکنشهای مرتبط با انفوزیون را دارند,  با احتیاط استفاده شود.
• نگرانی های مربوط به بیماری: بیماری های قلبی و عروقی: در بیماران در معرض خطر عملکرد قلبی با احتیاط استفاده شود. ممکن است خطر عوارض ناشی از واکنشهای تزریق را افزایش یابد. از نزدیک به بیمار نظارت کنید.برخی از افراد نسبت به بتا آگالسیداز واکنش های حساسیتی جدی نشان می دهند. در صورت بروز بثورات پوستی یا کهیر ، تب ، لرز ، سردرد ، درد عضلانی ، سرگیجه ، بی حسی ، تورم ، استفراغ ، اسهال ، درد قفسه سینه ، مشکل در بلع یا تنفس ، ضربان قلب سریع یا آهسته یا سرگیجه شدید به مراقب سلامت خود اطلاع دهید.
• این دارو بصورت داخل وریدی تزریق می شود. یک ارائه دهنده خدمات درمانی این تزریق را برای شما انجام می دهد.
• این دارو معمولاً هر 2 هفته یک بار تجویز می شود. دستورالعمل پزشک خود را دنبال کنید.
• ممکن است نیاز به آزمایشات مکرر پزشکی داشته باشید.
• قبل از مصرف این دارودر صورت وجود سابقه هر یک از موارد زیر به پزشک خود اطلاع دهید: مشکلات قلبی؛ یا واکنش آلرژیک به آگالسیداز بتا یا آنتی بادی های دارویی.
• در صورت بارداری یا شیردهی به پزشک خود اطلاع دهید.زنان باردار و زنان دارای پتانسیل تولید مثل باید برای ثبت نام در پرونده بیمار Fabry تشویق شوند. این رجیستری تأثیر این دارو را بر زنان باردار و فرزندان آنها نظارت می کند.هیچ اطلاعاتی در مورد تأثیر این دارو بر روی شیر مادر و یا تأثیرات آن بر تولید شیر وجود ندارد.